Gen tedavisinin öncüsü Dr. Wilson duyurdu: Yeni SMA tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk! ‘Daha etkili ve daha ucuz’
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi’nde görev yapan ve Amerika Birleşik Devletleri’nin bu alandaki en büyük araştırma merkezlerinden biri olan Rose H. Weiss Gen Terapi Merkezi’nin yöneticisi olan Profesör. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı gen terapisi araştırmalarının önde gelen isimlerinden biri olarak kabul ediliyor.
Spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında kullanılması FDA tarafından 2019 yılında onaylanan “Zolgensma” adı verilen gen terapisi ve gendeki mutasyonların neden olduğu “lipoprotein lipaz eksikliği” ve “retina distrofisi” gibi ailesel hastalıklara yönelik gen tedavileri RPE65 geni Wilson’un laboratuvarında geliştirildi ve tüm dünyaya yayıldı. Başlıca tedaviler arasındadır.
Türkiye’de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz 1 Klinik Araştırma Merkezi’nde iki gen terapisi klinik araştırması yürüten Prof. Dr. Wilson bu kapsamda dün hastaneyi ziyaret etti.
“Birçok ülke için gen terapisinin uygulanabileceği bir merkez”
Türkiye’de olmaktan mutluluk duyduğunu söyleyen Prof. Dr. Wilson, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi’nin gen terapisinde uzmanlık, altyapı ve uygulama açısından çok iyi bir yerde olduğunu söyledi.
Profesör. Wilson, şunları söyledi: “Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi’nin Türkiye’de gen terapisi uygulamalarına başlamak için mükemmel bir merkez olduğunu düşünüyorum. Aslında klinik yanında gen terapisinin dünyanın birçok ülkesinde uygulanabileceği bir merkez olacak. Araştırmalar sonucunda gen terapileri de burada üretilip çoğaltılacak ve hastalara anında ulaştırılacak.” “Ziyaretimde yeterli donanım ve bilim insanına sahip olmaları sayesinde gen terapilerinin üretimine yönelik çalışmaların da başlayabileceği izlenimini edindim.” dedi.
SMA hastaları için “daha etkili ve daha ucuz” gen terapisi denemeleri başladı
Wilson ayrıca ABD’de SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını belirterek, şunları söyledi:
“Laboratuvarımda şu anda dünyanın birçok ülkesinde SMA hastaları için kullanılan ‘Zolgensma’ adlı gen terapisi virüsü üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenliği konusunda hala bazı şüpheler var. Üstelik bu çok pahalı bir tedavi. Birçok hastalık laboratuvarımızda tedavi ediliyor. “Hastalarımız için sürekli yeni gen tedavileri geliştirmeye çalışıyoruz. Bu kapsamda yeninin ilk etaplarını oluşturduk. SMA hastalığında kullanılacak yeni nesil gen terapisi. Bu gen terapisinin daha etkili olmasını, yan etkilerinin daha az olmasını ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Tabii bunu hastalara sunabilmek için birkaç yıla daha ihtiyacımız var.
“Gen tedavisi erken dönemde uygulandığında etkili oluyor”
Profesör. Şu anda SMA’da kullanılan gen terapisinin etkilerine ilişkin Wilson, şunları söyledi: “SMA gen terapisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride meydana gelecek birçok fonksiyon kaybını önlüyor. Ancak erken tedavi uygulamalarında da bu gözlemlendi. hastalık ileri bir aşamaya ilerlediyse geri kazanılabilecek işlevlerin sayısı.” “Belirgin bir şekilde düşüyor ve hastalık çok ilerlemiş olsa bile fonksiyonda bir iyileşme olmuyor.” bilgisini paylaştı.
Türkiye’de yenidoğanlarda topuk kanı taramasına SMA’nın dahil edilmesinin erken tedavi açısından çok önemli ve değerli olduğunu belirten Wilson, dünyada nadir hastalıkların tedavisine yönelik araştırmaların geçmişe göre çok iyi bir noktaya geldiğini vurguladı.
Wilson, pek çok nadir hastalık için yeni ve geliştirilme aşamasında olan tedavilerin bulunduğuna dikkat çekerek, bunun gelecekte çok daha iyi bir noktaya ulaşmasını umduğunu söyledi.
“Dünyada ilk kez uygulanan iki gen terapisi çalışmasını yürütüyoruz.”
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetiği Anabilim Dalı Başkanı ve Faz 1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, nadir hastalıklar alanında dünyanın önde gelen isimlerinden Wilson’ı ağırlamaktan mutluluk duyduklarını söyledi.
Profesör. Ezgü, Wilson’ın araştırmalarının yanı sıra dünyanın birçok ülkesinde kullanılan gen terapisini de üreten kişi olduğunu belirterek, şöyle konuştu:
“Prof. Dr. Wilson’ın hastanemize yaptığı iki günlük ziyarette, kendisi ve ekibiyle birlikte yürüttüğümüz ve dünyada ilk kez uygulanan iki gen terapisi çalışmasını da inceledik. Bunlardan biri ‘GM1 Gangliosidoz’du. diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan “OTC eksikliği” idi. “Dünyada ilk kez uygulanacak olan ve ‘OTC eksikliği’ olarak adlandırılan bir teknik üzerinde klinik çalışmamız devam ediyor. Bu çalışmayı ülkemiz İngiltere, ABD ve Avustralya’nın ardından uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu.”
Profesör. Wilson ile birlikte TÜSEB’i de ziyaret ederek ortak çalışmalar üzerinde görüştüklerini belirten Ezgü, hasta yararına olan bu işbirliklerinin daha da artarak devam etmesini umduğunu ifade etti. (AA)
O mahallede halka ücretsiz dağıtılıyor! Belediye eğitim veriyor…
Seçim kavgaları asla bitmez! ‘Bu şekilde yürüyemezsin’ deyip hastaneye kaldırdılar.
Korkunç sözler! “Savaşın yayılma ihtimali var”
